Οι προσομοιώσεις δείχνουν πώς να κάνετε τη γονιδιακή θεραπεία πιο αποτελεσματική
Η γονιδιακή θεραπεία είναι μια πολλά υποσχόμενη νέα ιατρική τεχνολογία που έχει τη δυνατότητα να θεραπεύσει ένα ευρύ φάσμα ασθενειών, εισάγοντας γενετικό υλικό σε κύτταρα για να διορθώσει ή να συμπληρώσει ένα γενετικό ελάττωμα. Ωστόσο, η αποτελεσματικότητα της γονιδιακής θεραπείας περιορίζεται συχνά από την ανοσοαπόκριση του σώματος, η οποία μπορεί να επιτεθεί και να καταστρέψει τους ιικούς φορείς που χρησιμοποιούνται για την παροχή των θεραπευτικών γονιδίων.
Τώρα, οι ερευνητές στο Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνιας του Σαν Φρανσίσκο (UCSF) έχουν αναπτύξει ένα νέο υπολογιστικό μοντέλο που μπορεί να προσομοιώσει τις αλληλεπιδράσεις μεταξύ του ανοσοποιητικού συστήματος και των φορέων γονιδιακής θεραπείας. Αυτό το μοντέλο μπορεί να χρησιμοποιηθεί για τον εντοπισμό στρατηγικών για τη βελτίωση της αποτελεσματικότητας της γονιδιακής θεραπείας ελαχιστοποιώντας την ανοσοαπόκριση.
Οι ερευνητές εξέτασαν το μοντέλο τους χρησιμοποιώντας δεδομένα από μια κλινική δοκιμή γονιδιακής θεραπείας για μια σπάνια γενετική διαταραχή που ονομάζεται ανεπάρκεια αδενοσίνης δεαμινάσης (ADA). Η ανεπάρκεια ADA είναι μια απειλητική για τη ζωή κατάσταση στην οποία το σώμα στερείται του ενζύμου ADA, το οποίο είναι απαραίτητο για το ανοσοποιητικό σύστημα να λειτουργεί σωστά.
Οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι το μοντέλο τους θα μπορούσε να προβλέψει με ακρίβεια την ανοσοαπόκριση στη γονιδιακή θεραπεία στη δοκιμή ανεπάρκειας ADA. Χρησιμοποίησαν επίσης το μοντέλο για να εντοπίσουν διάφορες στρατηγικές που θα μπορούσαν να βελτιώσουν την αποτελεσματικότητα της γονιδιακής θεραπείας για ανεπάρκεια ADA. Αυτές οι στρατηγικές περιελάμβαναν τη χρήση ενός διαφορετικού τύπου ιικού φορέα, τη χορήγηση της γονιδιακής θεραπείας σε χαμηλότερη δόση και δίνοντας στους ασθενείς ανοσοκατασταλτικά φάρμακα για την καταστολή της ανοσοαπόκρισης.
Οι ερευνητές λένε ότι το μοντέλο τους θα μπορούσε να χρησιμοποιηθεί για να βελτιώσει την αποτελεσματικότητα της γονιδιακής θεραπείας για ένα ευρύ φάσμα ασθενειών. Με την προσομοίωση των αλληλεπιδράσεων μεταξύ του ανοσοποιητικού συστήματος και των φορέων γονιδιακής θεραπείας, το μοντέλο μπορεί να βοηθήσει τους ερευνητές να εντοπίσουν στρατηγικές για να ελαχιστοποιήσουν την ανοσοαπόκριση και να βελτιώσουν τις πιθανότητες επιτυχούς γονιδιακής θεραπείας.
"Το μοντέλο μας παρέχει ένα ισχυρό εργαλείο για την κατανόηση και τη βελτίωση της αποτελεσματικότητας της γονιδιακής θεραπείας", δήλωσε ο επικεφαλής της μελέτης Dr. Alexander Marson, καθηγητής ιατρικής στο UCSF. "Πιστεύουμε ότι αυτό το μοντέλο θα μπορούσε να χρησιμοποιηθεί για την επιτάχυνση της ανάπτυξης νέων θεραπειών γονιδίων για ένα ευρύ φάσμα ασθενειών".
Η μελέτη δημοσιεύεται στο περιοδικό _Nature Medicine_.
