Η επανάσταση δείχνει πώς το DNA «επεξεργάζεται» για να διορθώσει τις γενετικές ασθένειες

CRISPR-CAS9 είναι ένα εργαλείο επεξεργασίας γονιδίων που επιτρέπει στους επιστήμονες να κάνουν ακριβείς αλλαγές στο DNA. Αυτή η τεχνολογία έχει τη δυνατότητα να φέρει επανάσταση στη θεραπεία των γενετικών παθήσεων επιτρέποντας στους γιατρούς να διορθώσουν τις υποκείμενες γενετικές μεταλλάξεις που προκαλούν αυτές τις ασθένειες.

Το CRISPR-CAS9 λειτουργεί χρησιμοποιώντας ένα μόριο RNA οδηγού για να κατευθύνει την πρωτεΐνη Cas9 σε μια συγκεκριμένη θέση στο γονιδίωμα. Η πρωτεΐνη Cas9 στη συνέχεια κόβει το DNA σε αυτή τη θέση, δημιουργώντας ένα διάλειμμα διπλής έλικας. Στη συνέχεια, το κύτταρο επισκευάζει το διάλειμμα είτε διαγράφοντας το υπάρχον DNA είτε εισάγοντας νέο DNA.

Αυτή η τεχνολογία έχει ήδη χρησιμοποιηθεί για την επιτυχή θεραπεία ορισμένων γενετικών παθήσεων σε ζωικά μοντέλα και οι κλινικές δοκιμές βρίσκονται σε εξέλιξη για να δοκιμαστούν η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του CRISPR-CAS9 στους ανθρώπους. Εάν αυτές οι δοκιμές είναι επιτυχείς, το CRISPR-CAS9 θα μπορούσε να γίνει ένα ισχυρό νέο εργαλείο για τη θεραπεία ενός ευρέος φάσματος γενετικών παθήσεων.

Εδώ είναι μια πιο λεπτομερής εξήγηση για το πώς λειτουργεί το CRISPR-CAS9:

1. Οδηγός RNA έχει σχεδιαστεί. Το πρώτο βήμα στη χρήση CRISPR-CAS9 είναι να σχεδιάσετε ένα μόριο RNA οδηγού. Αυτό το μόριο αποτελείται από δύο μέρη:μια ακολουθία στόχευσης που είναι συμπληρωματική με την αλληλουχία DNA που θέλετε να κόψετε και μια ακολουθία ικριωμάτων που συνδέεται με την πρωτεΐνη Cas9.

2. Η πρωτεΐνη Cas9 είναι συμπλεγμένη με οδηγό RNA Η πρωτεΐνη Cas9 στη συνέχεια συμπλέκεται με το μόριο RNA οδηγού. Αυτό το σύμπλεγμα είναι στη συνέχεια σε θέση να δεσμεύσει την ακολουθία DNA στόχου.

3. Μόλις η πρωτεΐνη Cas9 δεσμεύεται από την αλληλουχία DNA στόχου, κόβει το DNA σε αυτή τη θέση, δημιουργώντας ένα διάλειμμα διπλής έλικας.

4. Επισκευές κυττάρων. Στη συνέχεια, το κύτταρο επισκευάζει το διάλειμμα είτε διαγράφοντας το υπάρχον DNA είτε εισάγοντας νέο DNA.

Το CRISPR-CAS9 είναι ένα ισχυρό εργαλείο που έχει τη δυνατότητα να φέρει επανάσταση στη θεραπεία των γενετικών παθήσεων. Ωστόσο, είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι αυτή η τεχνολογία παραμένει στα αρχικά στάδια ανάπτυξής της και εξακολουθούν να υπάρχουν ορισμένες προκλήσεις που πρέπει να ξεπεραστούν πριν να μπορούν να χρησιμοποιηθούν με ασφάλεια και αποτελεσματικά στον άνθρωπο.